한국재난안전뉴스 이계홍 선임기자 | GC녹십자(대표 허은철)는 지난달 28일 식품의약품안전처에 소아 희귀간질환 신약 '마라릭시뱃'(Maralixibat)의 품목허가를 신청했다고 2일 밝혔다.

'마라릭시뱃'은 간 담도가 감소하고 담즙이 정체되는 소아 희귀 유전 질환 '알라질 증후군'(ALGS) 치료제다. ALGS는 현재 간이식이 유일한 치료법인 만큼 마라릭시뱃이 승인된다면 큰 역할을 할 것으로 기대된다.

GC녹십자는 지난해 7월 미국 미럼 파마슈티컬스(Mirum Pharmaceuticals)와 마라릭시뱃의 국내 독점 개발 및 상용화를 위한 라이선스 계약을 체결한 바 있다.

마라릭시뱃은 2019년 미국 FDA로부터 '혁신치료제'(Breakthrough Therapy)로 지정받아, 지난해 9월 ALGS의 담즙정체성 소양증 치료제로 FDA의 품목 허가 승인을 받기도 했다. 현재 미럼 파마슈티컬스는 유럽의약품청에도 품목허가를 제출한 상태다.

아울러 '진행성 가족성 간내 담즙정체증'(PFIC)과 '담도 폐쇄증'(BA)등 ALGS 외 적응증에 대한 미국 및 유럽 내 허가 절차와 임상도 함께 진행 중에 있다.

GC녹십자는 이번 ALGS를 시작으로, 총 세 가지 적응증에 대한 국내 품목허가승인절차를 추진한다는 방침이다.

GC녹십자 관계자는 "임상시험 약물에 대한 품목허가 신청이 의약품규제기관의 최종적인 허가 결정을 보장하지는 않으며 심사과정에서 기대에 상응하지 못하는 결과가 나올 수 있다"며 "이에 따라 상업화 계획을 변경하거나 포기할 수 있는 가능성도 상존한다"고 밝혔다.

한편, 희귀의약품은 국내 환자수(유병인구)가 2만명 이하인 질환에 사용되는 치료제로 적절한 치료방법과 의약품이 개발되지 않은 질환에 사용하거나 기존 대체의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품을 의미한다. 희귀의약품지정시 원료의약품등록심사(DMF)와 가교시험 등이 면제되어 출시 시점을 앞당길 수 있는 이점이 있다.